3,5 Millionen für eine Spritze – erstes Land lässt teuerstes Medikament der Welt zu

In den USA wurde vor wenigen Tagen eine neues Medikament zugelassen. Mit 3,5 Millionen Dollar pro Spritze ist es das teuerste, das derzeit auf dem Markt ist. Wir zeigen, was es kann.

Es ist die teuerste Behandlung der Welt: 3,5 Millionen US-Dollar kostet eine Spritze Hemgenix. Das Mittel, welches jetzt von der amerikanischen Arzneimittelbehörde zugelassen wurde, soll gegen eine seltene, durch einen Gendefekt ausgelöste Erbkrankheit helfen: Hämophilie B – auch „Bluterkrankheit“ genannt. Sie führt zu immer wiederkehrenden, schwer zu stoppenden Blutungen .

Gegen diese Krankheit soll das teuerste Medikament der Welt wirken

In Deutschland leiden laut der Deutschen Hämophiliegesellschaft (DHG) rund 6000 Menschen an einer Hämophilie, betroffen sind vor allem Jungen und Männer. „Durch eine Veränderung auf dem X-Chromosom wird zu wenig Gerinnungsfaktor gebildet“, erklärt die DHG. Die Folgen:

  • Bei Blutungen kommt es nicht in der gewohnten Zeit zum Stillstand.
  • Blaue Flecken werden unverhältnismäßig groß und zahlreich.
  • Die Wundheilung kann verzögert sein.

Bemerkbar macht sich die Krankheit je nach Schwere also durch folgende Symptome:

  • vermehrtes Auftreten von blauen Flecken, vor allem an Armen und Beinen, auch am Rumpf
  • schmerzhafte Einblutungen in Gelenke, die zu dauerhaften Spätfolgen führen können, wobei besonders die Sprunggelenke, die Knie- und Ellenbogengelenke betroffen sind
  • verstärktes Nasenbluten
  • Einblutungen in die Muskulatur oder das Fettgewebe
  • eventuell blutiger Urin
  • beim Zahnwechsel gelegentlich stärkere Nachblutungen
  • selten innere Blutungen, wie zum Beispiel in den Magen
  • Nach Stürzen auf den Kopf können auch Gehirnblutungen auftreten.

3,5-Millionen-Spritze muss nur ein mal verabreicht werden

Wer von der Krankheit betroffen ist, benötigt in vielen Fällen regelmäßige Behandlungen mit Präparaten, die den fehlenden Gerinnungsfaktor ersetzen. Und das ist sehr kostspielig. „Die Kosten der lebenslangen Behandlung mit diesen Medikamenten werden für Menschen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie ­in den USA auf etwa 21 bis 23 Millionen Dollar geschätzt“, schreibt etwa „Aponet“ .

Wesentlich günstiger erscheint demnach die neue 3,5-Millionen-Spritze. Hemgenix wird laut Hersteller nur einmal verabreicht – woraufhin der Körper den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst bilden soll.

Als Heilmittel für Hämophilie B wollen die Experten ihr Präparat noch nicht ausrufen – die ersten Ergebnisse seien aber vielversprechend. Studien hätten gezeigt, dass unkontrollierte Blutungen um über 50 Prozent zurückgegangen waren. Die Aktivität des Gerinnungsfaktor habe so zugenommen, dass weniger von außen hinzugeführt werden musste. Das begründe den Preis. Als Nebenwirkung nennt das Unternehmen Kopfschmerzen, Grippe-Symptome und erhöhte Leberwerte, die überwacht werden sollten.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) erteilte vor wenigen Tagen nun die Zulassung für Erwachsene mit Hämophilie B. Kurz darauf nannte das Unternehmen den Preis von 3,5 Millionen Euro. In Deutschland ist das Präparat noch nicht zugelassen.

  • Hier finden Sie die in Deutschland zugelassenen Präparate

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