$5 Millionen Zuschuss stiftet Forschung, Blutkrankheiten Therapien

Washington University School of Medicine in St. Louis erhalten hat, eine $5 Millionen Zuschuss von Edward P. Evans-Stiftung zu errichten und auszustatten, ein neues Zentrum konzentriert sich auf die Weiterentwicklung der Forschung und Verbesserung der Behandlungen für eine seltene Gruppe von Blutkrankheiten namens myelodysplastischem Syndrom oder MDS, das lässt der Körper nicht genügend gesunde Blutzellen.

Der neue Edward P. Evans Myelodysplastische Syndrome Center an der Washington University wird geleitet von Onkologen Matthew J. Walter, MD, professor der Medizin, der behandelt Patienten mit MDS und verwandter Blutkrankheiten bei Siteman-Krebs-Mitte am Barnes-Jewish Hospital und Washington University School of Medicine.

Schwer zu diagnostizieren, MDS ist charakterisiert durch niedrigen Blutdruck Zelle zählt. Die Symptome können vage sein, wie Müdigkeit und Kurzatmigkeit. Es kann tödlich sein, aber die Leute mit niedrig-Risiko-MDS kann Leben seit Jahren mit der Krankheit und nie erkennen, dass Sie es haben. Patienten diagnostiziert werden, basierend auf die Darstellung von abnormen Zellen im Blut, und die ärzte nehmen Häufig eine watchful waiting-Ansatz, um zu sehen, wenn Ihre Blutkörperchen verringern oder die Anzahl von anormalen Blutzellen erhöht, bevor Sie Schritte, um einzugreifen. In etwa einem Drittel der MDS-Patienten, die langsam wachsende Krankheit nimmt einen aggressiven drehen und schreitet zur akuten myeloischen Leukämie (AML), ein schnell wachsender Krebs des Blutes, das ist tödlich, es sei denn, erfolgreich behandelt mit einer Stammzellen-Transplantation. Auch so, in der langfristigen Prognose für fast alle AML-Patienten ist schlecht. Über 40.000 Menschen mit der Diagnose MDS in den USA jedes Jahr.

„Der einzige Weg zu heilen MDS ist eine Stammzellentransplantation,“ sagte Walter. “Und die Patienten mit MDS sind in der Regel älter sind, sagen in Ihren 70er Jahren, als es viel schwieriger für den Körper zu dulden, solch eine Transplantation. So können wir die Behandlung der Erkrankung bei älteren Patienten, die mit Chemotherapie und Bluttransfusionen, aber wir haben keine Möglichkeit, Sie zu heilen im Menschen, die nicht Kandidaten für eine Stammzelltransplantation. Wir wollen untersuchen, wie MDS tritt auf, so können wir eingreifen und verhindern, dass es aus voran.“

Walter und seine Kollegen sind interessiert an der Identifikation gesunden Menschen mit normalen blutwerten und Mutationen in ein paar wichtige Gene, die mit MDS, aber die haben noch keine Symptome. Dieser Zustand wird als altersbedingte klonale Hämatopoese (ARCH). Personen mit ARCH haben einen höheren als der Durchschnitt, aber immer noch relativ niedrigen Risiko der Entwicklung von MDS — etwa 1% pro Jahr, sowie ein höheres Risiko der Entwicklung von anderen altersbedingten Bedingungen, wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Obwohl relativ wenige werden am Ende mit MDS, das Studium dieser Gruppe von Patienten könnte helfen, ärzte zu verstehen, die Unterschiede zwischen jenen Patienten, die gehen, um die Krankheit entwickeln werden und wer nicht.

Ein wichtiges Ziel des Zentrums ist die Einführung eines ARCH-Klinik, der Patienten und die Durchführung einer Langzeit-Studie verfolgen die Kurse Ihrer Krankheit. Die Forscher schätzen, dass etwa 10% der 70-jährigen haben ARCH.

Laut Walter, fast alle BOGEN Patienten — über 95% — die entwickeln niedrige Blut zählt, wird mit der Diagnose eines MDS oder einer Leukämie irgendwann in den nächsten 10 Jahren. Dies deutet darauf hin, dass ARCH möglicherweise ein Vorläufer der MDS. Aber warum eine person entwickelt MDB und der andere nicht, bleibt ein Geheimnis.

„Wir haben eine chance zu verstehen, die genetische Faktoren oder Umwelteinflüsse, die möglicherweise den Ausschlag, führende Patienten zu entwickeln, MDS,“ sagte Walter. “Es ist eine Herausforderung für die Identifikation von Patienten mit ARCH, weil Sie gesund sind. Sie haben normale Blutwerte, mit nur einer sehr kleinen Anzahl von anormalen Zellen. Also müssen wir die genetische Sequenzierung Daten zu finden, Menschen mit Mutationen in bestimmten Genen, die wir kennen, sind beteiligt bei MDS und AML.“

Umwelt-Risikofaktoren für MDS-Vorherige Chemotherapie und Bestrahlung zur Behandlung von anderen Krebsarten als auch die Exposition gegenüber Benzol oder Strahlung am Arbeitsplatz, zum Beispiel. Die Wissenschaftler der center würde gerne mehr erfahren über die Umwelt, betont, dass, könnte die Interaktion mit gen-Mutationen und treiben die Erkrankung voran. Das Ziel wäre, Wege zu finden, reduzieren die Belastungen und verringern dadurch das Risiko der Verschlechterung der Bedingung.

Das Zentrum wird auch die Möglichkeit zum sammeln und speichern Blutprobe für die genetische Analyse. Die Forscher letztlich möchte entwickeln Strategien zur Prävention zu stoppen ARCH aus voran zu MDS. Walter und seine Kollegen würden auch gerne an der Entwicklung neuer Immuntherapien und neue Strategien für die Stammzellen-transplantation, die möglicherweise weniger toxisch als die traditionellen Ansätze zur Behandlung von MDS.

Derzeit sind 16 Ermittler aus der Onkologie, der Kardiologie und der McDonnell Genome Institute an der Washington University sind die teilnehmenden in der Mitte. Das Zentrum wird die Förderung von Kooperationen zwischen etablierten MDS-Forscher und diejenigen, die neu auf dem Gebiet und bieten Forschungsförderung für innovative Projekte. Seine Stiftung wird auch ein Stipendium für Wissenschaftler-in-Ausbildung und eine Professur, beide benannt nach Edward P. Evans.

Neben der großen Unterstützung aus der Abteilung von Medizin und Siteman Cancer Center, das neue Zentrum positioniert ist, um nutzen aus anderen wichtigen Initiativen zur Unterstützung Leukämie-Forschung an der Schule der Medizin, einschließlich der Genomik der Akuten Myeloischen Leukämie (AML) Programm-Projekt Grant, geführt von Timothy J. Ley, MD, den Lewis T. und Rosalind B. Apple Professor von Medizin, und dem Spezialisierten Programm des Research Excellence (SPORE) Zuschuss in Leukämie, angeführt von Daniel C. Link, MD, Alan A. und Edith L. Wolff Professor der Medizin. Diese Initiativen werden gefördert durch das National Cancer Institute der National Institutes of Health (NIH). Darüber hinaus wird das Zentrum profitieren Sie von der langjährigen Zusammenarbeit zwischen MDS-Forscher und die McDonnell Genome Institute. Solche Ressourcen stellen der Washington University einem nationalen Zentrum für innovative Forschung und Führung in der Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit Krebs Blutkrankheiten.

Edward Parker Evans war ein Geschäftsmann, Philanthrop und Reiter. Seine Spring Hill Farm in Casanova, Virginia, war der größte Vollblut-Zucht in den Staat. Evans gründete seine Stiftung im Jahr 1984. Seit seinem Tod von sekundärer akuter myeloischer Leukämie im Jahr 2010, die Edward P. Evans Foundation unterstützt kooperative und transformative Forschung auf MDS bei führenden Institutionen. Washington University veranstaltet die EvansMDS-Gipfel Okt. 24 und 25, in denen die Ermittler arbeiten auf die wegweisende MDS-Forschung präsentieren Ihre Forschung.

„Die Edward P. Evans-Stiftung hat dazu beigetragen, mehr als $66 Millionen seit 2011 für die medizinische Forschung gerichtet auf die Verbesserung der Ergebnisse und die Suche nach einer Heilung für MDS-Patienten,“ sagte Michael D. Lewis, PhD, Präsident der Stiftung. “Washington-Universität, ist der ideale Standort für unser erstes Edward P. Evans Zentrum für Myelodysplastische Syndrome. Das Zentrum baut auf eine Reihe von weltweit renommierten Fakultät und die Ressourcen der Siteman-Krebs-Mitte und McDonnell Genome Institute. Wir mit Spannung erwarten der Strom von neuen Entdeckungen profitieren MDS-Patienten.“