Targeting ein Schlüssel-gen vor der Geburt könnte eines Tages dazu beitragen, eine Behandlung für das Down-Syndrom durch die Umkehrung abnormen embryonalen Entwicklung des Gehirns und die Verbesserung der kognitiven Funktion nach der Geburt, nach einem Rutgers-led-Studie.
Verwendung von Stammzellen, die sich wiederum in anderen Zellen im Gehirn, entwickelten die Forscher zwei experimentellen Modellen—eine lebendige 3-D „organoide“ Modell des Gehirns und eine Maus-Gehirn-Modell mit implantierten menschlichen Zellen zu untersuchen frühen Entwicklung des Gehirns verknüpft mit Down-Syndrom, sind laut der Studie in der Zeitschrift Cell Stem Cell. Der Fokus der Studie liegt auf dem menschlichen Chromosom 21-gen OLIG2.
„Unsere Ergebnisse legen nahe, die OLIG2-Gens ist möglicherweise eine ausgezeichnete pränatale therapeutische Ziel zu reverse abnormen embryonalen Entwicklung des Gehirns, wuchten die zwei Arten von Neuronen im Gehirn—erregenden und hemmenden, und eine gesunde balance ist wichtig—, als auch die Verbesserung der postnatalen kognitive Funktion“, sagte Peng Jiang, assistant professor in der Abteilung für Zellbiologie und Neurowissenschaft an der Rutgers University-New Brunswick.
In der Regel, ein baby ist geboren mit 46 Chromosomen, aber Babys mit Down-Syndrom eine zusätzliche Kopie des Chromosoms 21. Dass änderungen, wie ein baby ‚ s Körper und Gehirn entwickelt, was dazu führen kann zu psychischen und physischen Herausforderungen, nach dem US Centers for Disease Control and Prevention. Down-Syndrom ist die häufigste chromosomale Störung diagnostiziert, in den Vereinigten Staaten, Auswirkungen auf etwa 700 Babys, und etwa 6.000 Kinder werden jedes Jahr geboren mit der Bedingung.
Die Forscher erhalten die Hautzellen gesammelt von Down-Syndrom-Patienten und genetisch umprogrammiert, solche Zellen zu humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPSCs). Ähnlich embryonalen Stammzellen, die spezielle Zellen können sich in viele verschiedene Arten von Zellen, einschließlich Gehirnzellen, die während der frühen Leben und Wachstum und sind nützliche Werkzeuge für die Entwicklung von Medikamenten und Krankheit modellieren, nach den National Institutes of Health.
Mit Gehirn-Zellen aus Stammzellen, mit einer zusätzlichen Kopie des Chromosoms 21, entwickelten die Wissenschaftler die 3-D-Gehirn-organoide Modell, das ähnelt den sich früh entwickelnden menschlichen Gehirn. Sie entwickelten auch die Maus-Gehirn-Modell, mit stem cell-derived menschliche Gehirnzellen eingepflanzt in das Gehirn der Maus innerhalb eines Tages, nachdem die Mäuse geboren wurden. Sie fanden heraus, dass hemmende Neuronen, die das Gehirn reibungslos funktionieren—überproduziert wurden in beiden Modellen, und die Erwachsenen Mäuse hatte Gedächtnisstörungen. Sie fanden auch, dass die OLIG2-gen spielt eine kritische Rolle in diesen Wirkungen zeigt, und dass die Hemmung es zu Verbesserungen geführt.