Eine klinische Studie hat begonnen testen einer experimentellen Stammzellen-Behandlung gegen die besten der besten verfügbaren biologischen Therapien für schwere Formen der schubförmigen multiplen Sklerose (MS). Die Studie, gefördert vom Nationalen Institut der Allergie und der Infektionskrankheiten (NIAID), Teil der Nationalen Institute der Gesundheit, wird der Vergleich der Sicherheit, Wirksamkeit und Kosten-Effektivität der beiden Therapieansätze.
MS ist eine Autoimmun-Krankheit, bei der eine person die eigenen Immunzellen Angriff auf das zentrale Nervensystem. Die experimentelle Behandlung beinhaltet die Verwendung einer Mischung von vier chemischen Mitteln zu entfernen, diese Zellen des Immunsystems. Einige der person, die eigenen blutbildenden Stammzellen, die extrahiert wurden vor der Behandlung, sind dann die Infusion wieder in den einzelnen. Diese Zellen bevölkern das Immunsystem, so dass Sie sich zurückgesetzt, so dass das neue Immunsystem die Zellen nicht mehr angreifen, das zentrale Nervensystem. Diese form der Behandlung wird als autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation, oder AHSCT.
„Für viele Menschen mit MS, eine chronische, schwächende, unberechenbar und derzeit unheilbaren Erkrankung—das tägliche Leben kann eine Herausforderung sein,“ sagte NIAID Direktor Anthony S. Fauci, M. D. „AHSCT hat das Potenzial, zu stoppen den Fortschritt der schubförmigen MS, die Notwendigkeit beseitigen, für eine person zu einer lebenslangen Medikation, und dem Körper erlauben, teilweise wieder funktionieren. Allerdings müssen wir sicher sein, dass die Vorteile dieser form der Behandlung überwiegen die ernsten Risiken.“
Es wird geschätzt, dass MS betrifft mehr als 2,3 Millionen Menschen weltweit, vor allem Frauen, darunter mehr als eine million Menschen in den Vereinigten Staaten. Symptome der Krankheit variieren stark und können gehören motor-und Sprachschwierigkeiten, Schwächegefühl, Müdigkeit und chronischen Schmerzen. Die häufigste form der Erkrankung ist die Schubförmig-remittierender MS, die gekennzeichnet ist durch Perioden der milde oder gar keine Symptome, durchsetzt mit symptom flare-ups, oder Rückfälle. Unvollständige Wiederherstellung von Rückfällen führt oft zu einer zunehmenden Behinderung. Über Jahre kann die Krankheit verschlimmern und den Wandel zu einer progressiven form, die kann auch Rückfälle.
Die Food and Drug Administration genehmigt hat mehr als ein Dutzend Medikamente zur Behandlung der schubförmigen Formen von MS. Diese Medikamente unterscheiden sich in Wirksamkeit, Sicherheit und Kosten. Für viele Menschen mit schweren Formen der schubförmigen MS, first – und second-line-Medikamente nicht ausreichend, die Krankheit kontrollieren. Frühere Studien haben vorgeschlagen, dass AHSCT kann eine effektive und dauerhafte Behandlung für diese Personen, aber es hat nie formell im Vergleich Kopf an Kopf mit den verfügbaren third-line-Medikamente sind hoch wirksam, können aber auch harten Nebenwirkungen. AHSCT trägt auch die Risiken von schweren Nebenwirkungen und sogar zum Tod führen.
Angesichts dieser Risiken und Vorteile, die Ermittler Ziel, um zu bestimmen, ob AHSCT eine geeignete Behandlung option für Menschen mit schweren Formen der schubförmigen MS, die sonst bekommen würde eines der besten third-line-biologischen Arzneimitteln.
Der Studie ist, rief BEAT-MS (Beste Verfügbare Therapie versus autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation für das Multiple Sklerose). Es wird durchgeführt durch die NIAID-finanzierte Immune Tolerance Network (ITN) in Zusammenarbeit mit der Blut-und Knochenmark Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Das BMT CTN wird finanziert durch das National Heart, Lung, and Blood Institute und dem National Cancer Institute, die beide Komponenten der NIH. Führenden der Studie ist, Jeffrey A. Cohen, M. D., ein professor von Neurologie an der Cleveland Clinic Lerner College of Medicine und Direktor des Experimentellen Therapeutik-Programms in der Mellen Center für Multiple-Sklerose-Behandlung und-Forschung an der Cleveland Clinic.
BEAT-MS registrieren 156 Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren an 19 Standorten in den Vereinigten Staaten und das Vereinigte Königreich. Die Teilnehmer werden randomisiert entweder AHSCT oder einer der besten high-Wirksamkeit von biologischen Arzneimitteln, und dann Folgen wird, wird für 6 Jahre. Die Neurologen, die in regelmäßigen Abständen untersuchen die Teilnehmer und beurteilen deren Grad der Behinderung nicht wissen, welche Art der Behandlung Sie zugeteilt wurden.
Das wichtigste Ergebnis Ermittler Messen ist, wie viel Zeit vergeht zwischen einem Teilnehmer die Zuordnung zu einer Behandlungsstrategie und MS Rezidiv oder Tod jedweder Ursache, wenn diese auftreten, während der ersten drei Jahre des follow-up-Periode. Die Forscher werden auch untersuchen, die Wirkmechanismen der beiden Therapieansätze und vergleichen Sie die sich neu entwickelnden Immunsystem der Teilnehmer, die erhalten AHSCT mit der immunologischen Funktionen der Teilnehmer, erhalten die besten verfügbaren biologischen Arzneimitteln. Zusätzlich, Forscher vergleichen die Effekte der beiden Behandlungsstrategien auf andere Maßnahmen der Krankheitsaktivität und Schweregrad, Kosten-Wirksamkeit in Bezug auf die Kosten im Gesundheitswesen und individuelle Produktivität und Teilnehmer die Qualität des Lebens.