Der Kampf gegen zystische Fibrose, eine genetische Erkrankung, für die keine Heilung ist derzeit verfügbar sind, weiterhin, wobei insbesondere einige der Mutationen, die Sie verursachen. In einer neuen Studie, die ein Forscherteam der Cibio-Abteilung der Universität von Trient verwendet, Genom-Bearbeitung zum Nachweis der Wirksamkeit von CRISPR-Cas zur Behandlung der genetischen problem, das verursacht die Krankheit.
Der Ansatz, der durch das team unter der Leitung von Anna Cereseto, öffnet neue Perspektiven in der Behandlung von zystischer Fibrose. Die Forschungsarbeit wurde durchgeführt in Zusammenarbeit mit der KU Leuven in Belgien. Die Ergebnisse der Studie wurden heute veröffentlicht in Nature Communications, ein open access-journal.
Die Krankheit wird verursacht durch eine mutation des Gens, produziert der cystic fibrosis transmembrane regulator (Cftr), deren Fehlfunktion wirkt sich auf mehrere Organe, insbesondere der Lunge. Die UniTrento/KU Leuven research-team an die CRISPR-Cas-system dauerhaft zu Bearbeiten, die mindestens zwei Arten der mutation, die Ursache der zystischen Fibrose. Die Technik, die verwendet wird, heißt SpliceFix weil es behebt das gen und stellt die protein-Produktion-Mechanismus zur gleichen Zeit.
Giulia Maule, Doktorandin in Biomolecular sciences an der Universität von Trient und der erste Autor des Artikels, sagte, „Wir entworfen haben, eine Genom-editing-Strategie basiert auf der CRISPR-Cas, um dauerhaft entfernen Sie die zwei Mutationen, die die Krankheit verursachen. CRISPR-Cas-funktioniert wie eine genomische Skalpell zum Ausschneiden der mutierten Elemente mit extremer Genauigkeit. Wir haben gezeigt, dass unsere Reparatur-Strategie funktioniert auf Patienten-abgeleiteten organoids und mit einem hohen Maß an Präzision: Es richtet sich nur die mutierten Sequenzen, verlassen die nicht-mutierte DNA unberührt.“
Der Forscher betont, ein neuartiger Aspekt der Studie: „Statt Tier-Modelle, die wir verwendet haben organoids entwickelt, dass wir aus dem Patienten Zellen, eine Wahl, die uns erlaubt zu überprüfen, die Wirksamkeit der molekularen Strategie in einem Kontext, der ist sehr ähnlich zu den Patienten mit zystischer Fibrose.“