Die gentechnische Veränderung von Babys in China vor einem Jahr wurde allgemein verurteilt. Zur gleichen Zeit, CRISPR-Behandlungen sind auf dem Weg in unsere Kliniken. Jacob Korn wird der Unterschied erklärt.
Der aufschrei brach vor einem Jahr, als chinesische Forscher Er Jiankui kündigte auf einer Konferenz, die er hatte, veränderte das Genom von mehreren menschlichen Embryonen mithilfe von CRISPR-Cas-Technologie. Die Embryonen wurden implantiert, eine Mutter, die dann gebar zwei genetisch bearbeitet Babys. Eine Dritte herausgegeben baby hat vor kurzem gemeldet worden.
Wissenschaftler rund um den Globus sind sich alle einig: Unter keinen Umständen sollte geändert Embryonen implantiert werden, die in eine Frau die Gebärmutter oder gebracht werden Begriff.
In Ländern, In denen es gesetzlich zulässig ist—die Schweiz ist nicht einer von Ihnen—Forschung mit CRISPR durchgeführt werden können, die auf menschliche Embryonen, die unter sehr strengen Bedingungen beenden das experiment nach nur 14 Tagen und noch nie Einpflanzen der Embryonen in die Mutter. Aber die gesamte Globale Gemeinschaft zusammen gekommen, um sich einig, dass Genom-editing ist noch nicht ausgereift genug, um die Veränderung des menschlichen Keimzellen (Eizellen und Spermien). Das ist, weil vieles noch nicht verstehen, wie CRISPR-Cas funktioniert (oder nicht) in menschlichen Embryonen. Wir können nicht die Möglichkeit ausschließen, dass die Anwendung der Technologie möglicherweise in Veränderungen resultieren, die andere als die gewünschten, und in potenziell schädliche änderungen. Wenn Er Jiankui ging voran und Veränderungen an der menschlichen Keimbahn, die er überschritten eine rote Linie: die Kinder in China geboren werden one-day-pass auf die änderungen in Ihre Gene an Ihre Nachkommen weiter.
Klinische Studien in Europa und den USA
Also in Anbetracht der Empörung über die Er Jiankui die menschliche Keimbahn Bearbeiten, mag es verwunderlich, dass klinische Studien unter Verwendung von CRISPR-Technologie in den Menschen stattfinden, während wir sprechen in Europa und den USA. Vor ein paar Wochen, zwei US-Unternehmen und einer deutschen Hochschule berichtet, erste Erfolge mit CRISPR Behandlung von Patienten mit beta-Thalassämie oder Sichelzellenanämie. Der entscheidende Unterschied ist, dass diese Behandlungen werden nicht an zukünftige Generationen weitergegeben, und sind Analog zu einem Medikament genommen, von einer Einzelperson. Diese CRISPR Behandlungen beginnen und aufhören, mit jedem Patienten.
Beide beta-Thalassämie und sichelzellkrankheit schweren genetischen Krankheiten, die charakterisiert sind durch abnorme Bildung Roter Blutkörperchen. Auch ich arbeite in einem (anderen) Sichelzellanämie Projekt mit US-Wissenschaftler, und planen wir den start der klinischen Studien im nächsten Jahr.
Diese Studien sind grundlegend anders als das „CRISPR-Babys“ in China. Alle genome-editing-Medikamente, die in Richtung der Klinik umfassen die Modifikation von Körperzellen, nicht die Keimzellen (Eizellen und Spermien). Somatische Zellen sind die typischen Zellen in unserem Körper: Haut, Leber, Muskeln, und so weiter. Bei Bluterkrankungen wie Sichelzellanämie, Wissenschaftler sind im Grunde nur die Durchführung einer modifizierten Knochenmark-Transplantation. Aber eine, wo die Patienten Ihre eigenen Knochenmark-Spender. Ärzte nehmen Patienten Knochenmark, verwenden Sie CRISPR ändern, um das Knochenmark-Zellen außerhalb des Körpers, und dann wieder in das Knochenmark.
Diese Projekte, die ausschließlich der Behandlung des individuellen Patienten. Wie die gen-änderungen werden nicht an zukünftige Generationen weitergegeben, die Patienten können noch pass auf die Erbkrankheit an Ihre Kinder. Aber wenn dies geschieht, werden diese Kinder in die Lage zu versetzen, Ihre eigenen Entscheidungen über, ob und wie Sie möchten, behandeln Sie die Störung.
Großes potential für Therapien
Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie sind nur zwei Beispiele von erblichen Krankheiten, verursacht durch ein defektes gen. Insgesamt über 7.000 solche Erbkrankheiten bekannt sind. Im Prinzip haben Sie alle das potential, die geheilt werden mithilfe von CRISPR-Genom-Bearbeitung. Zahlreiche Forschungsprojekte sind im Gange, in diesem Bereich, darunter auch solche, die gezielt auf die Aushärtung Muskeldystrophie, Stoffwechselerkrankungen, die die Leber schädigen, angeborene Blindheit und schwere Störungen des Immunsystems. Forscher haben auch begonnen, klinische Studien unter Verwendung von CRISPR zu kämpfen, einige Formen von Krebs durch die Beeinflussung der körpereigenen Abwehrzellen so, dass Sie greifen den tumor-Zellen.
Wir Leben in einer sehr spannenden Zeit für genetische Medizin. Genetische Erkrankungen, die mit der Menschheit seit Millionen von Jahren, und deren Ursache wurde nicht behandelbar, diese ganze Zeit. Mit CRISPR, genome editing ist seit kurzem relativ einfach. Dies eröffnet Chancen für uns, um Optionen für die Patienten, die sonst keine Optionen.